中国戈谢病患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023研究人员：李群王雪屏衣星南张郦缘2023年02月序言习近平总书记在党的二十大报告中提出，“把保障人民健康放在优先发展的战略位置”。由于诊治困难、病程长、治疗费用高昂，因病致贫、返贫现象在罕见病患者中较为普遍。因此，此类患者是我国建设健康中国、实现共同富裕目标需要重点关注的对象。近年来，政府和社会对于罕见病的关注日益提升，有关罕见病的疾病负担的相关研究也越来越多。然而，对于部分罕见病，患者的疾病负担仍然缺乏基于实际数据的系统性梳理，戈谢病就是其中之一。由于戈谢病是一种复杂的遗传性疾病，患者需要通过长期服用特效药来控制疾病进展，以避免或缓解脾脏肿大等症状。此次由病痛挑战基金会、戈谢病病友会和艾社康联合发起的中国戈谢病诊疗...