DXYMARKETINGCENTER罕见病综合报告Aug,2022报告讲解视频扫码或点击下方链接观看报告讲解https://dxy.me/YH0TTp2目录010203概念及定义我国罕见病患者分布及用药现状罕见病领域正受到重视040506罕见病药品全球研发情况展望患者组织在罕见病药物研发中的推动作用概念及定义罕见病国际上缺乏统一的定义，各国标准不一，我国尚无官方定义罕见病的定义罕见病是对患病率低、患者人数少的疾病的总称，大部分为遗传病。目前，国际上没有统一的定义，美国、日本、欧盟等国家及地区结合自身情况作出了不同界定。总体上看，对罕见病的界定方法可以分为三种：l一是基于患者人数与药品角度，如美国《2002罕见病法案》中定义为「患病人数少于20万的疾病，或者患病人数超过20万但预期其治疗药品销售额难以收回研发成本的疾病」。l...