StudyonPathwaysandModelsofPatientParticipationinDrugRegulation患者参与药物监管的路径与模式研究中国药科大学茅宁莹蔻德罕见病中心黄如方2024年1月项目团队课题负责人：茅宁莹、黄如方课题组成员：董方正、李林国、田梦妍、邬镜净、杨雨菲、袁惠琴、张怡萌、曾凯欣（按姓氏拼音排序）摘要随着现代医学愈发注重全流程、系统性的个性化医疗和人文关怀，医生、患者等医疗主体的需求开始变得多样化、定制化，在疾病的临床诊断与治疗过程中，患者群体越来越受到重视，特别是在罕见疾病领域。由于罕见病具有发病率低、发病人数少、遗传性高等特点，患者的声音不仅可以提供与罕见病密切相关的真实信息，还可以为罕见病的药物研发和监管决策提供依据，从而更好地体现药物的临床价值。党的二十大报告指出“以人民为中心...