小核酸药物：剑指慢性病广阔市场华创证券医药团队2022-02-17@2021华创版权所有小核酸药物作用于蛋白质合成上游核酸药物是一种从基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法，不同于传统的小分子或者单抗药物，其药物成分由序列经过特定设计的核苷酸构成，可以靶向多种蛋白质合成上游的mRNA。小核酸药物是其中长度较短，碱基少于30nt的一类，主要通过碱基互补配对原则作用于细胞内的mRNA，调控蛋白质的表达，从而达到治疗效果。可以进一步分为单链的反义寡核苷酸ASO，以及双链核苷酸siRNA。┃生命活动过程中小核酸药物的作用阶段DNARNA蛋白质转录翻译疾病基因治疗小核酸药物小分子/单抗•作用于蛋白质产生前，范围广资料来源：https://steemkr.com/steemstem/@hadji/the-central-dogma-theory-4-reverse-•作...