核酸药物的最新研究及未来发展Nucleic acid drugs recent progress and future perspectives

阅读 99 格式 pdf 大小 5.06 MB 共31页2025-03-11 09:34:22发布于浙江

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SignalTransductionandTargetedTherapywww.nature.com/sigtransREVIEWARTICLEOPENNucleicaciddrugs:recentprogressandfutureperspectivesXiaoyiSun1,SarraSetrerrahmane2,ChenchengLi1,JialiangHu1andHanmeiXu1✉Highefﬁcacy,selectivityandcellulartargetingoftherapeuticagentshasbeenanactiveareaofinvestigationfordecades.Currently,mostclinicallyapprovedtherapeuticsaresmallmoleculesorprotein/antibodybiologics.Targetedactionofsmallmoleculedrugsremainsachallengeinmedicine.Inaddition,manydiseasesareconsidered‘undruggable’usingstandardbiomacromolecules.Manyofthesechallengeshowever,canbeaddressedusingnucleictherapeutics.Nucleicaciddrugs(NADs)areanewgenerationofgene-editingmoda...

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