我国引入境外罕见病药物情况全景梳理项目报告项目背景01罕见病药物面临“境外有药，境内无药”的状况截至目前，仍有50+种罕见病孤儿药在美国FDA或/和EMA已获批上市，但在我国尚未获得NMPA批准罕见病药物的全生命周期面临02罕见病药品上市审批过程缓慢，缺乏专项政策支持挑战，如何加速境外罕见病药物准入、准入后如何保障药品尚缺少罕见病药物身份认定及独立的罕见病药物注册审评、审批通道，审评审批仍然是影响罕见病药品上市速度供应和患者的可负担性、以及药品在市场中持续的活性，均的关键障碍是亟待解决的问题03罕见病医疗保障体系不够完善，高值类罕见病药物保障不足截至2023年，仍有24种罕见病的治疗药物未被国家医保目录报销范围覆盖，47种罕见病药物未纳入医保目录，“境内有药，患者经济负担重”的情况...