小核酸行业深度:技术平台和适应症不断

阅读 28 格式 pdf 大小 5.1 MB 共65页2025-04-02 21:57:22发布于浙江
医药生物行业评级强于大市(维持评级)2025年3月31日小核酸行业深度:技术平台和适应症不断验证,迎来销售和临床密集兑现期证券分析师:陈铁林执业证书编号:S0210524080007吴沛柯执业证书编号:S0210524070003请务必阅读报告末页的重要声明n投资逻辑:我们认为2025年为小核酸药物投资重要年份:(1)递送平台GalNac非常成熟;(2)适应症有望进一步拓展;(3)小核酸药物催化密集。n技术突破——小核酸技术平台、发展逐步成熟:此前的递送系统如LNP,由于分子结构较大,可能引发免疫反应(炎症因子释放),且肝外靶向性差,生产工艺复杂,成本较高,易发生安全性和肝肾毒性。2014年GalNac递送系统的出现促进了小核酸药物发展,GalNac具有高效肝脏靶向性,该递送系统通过较低药物剂量即可实现长效性,因而毒性较小...

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