01小核酸药物概述小核酸药物简介小核酸药物是指药物构成为核苷酸序列，作用于mRNA进而干预靶标基因进行治疗的药物。目前主要有三类小核酸药物，为ASO（AntisenseOligonucleotides，反义寡核苷酸）类药物、RNAi（RNAInterference，RNA干扰）类药物和RNAa类药物（RNAActivating，即RNA激活）。小核酸药物ASO类药物siRNA（SmallinterferingRNA）RNAi类药物miRNA（MicroRNA）RNAa类药物：saRNA（SmallactivatingRNA）小核酸药物历史简介2016年，Therapeutics公Continuing司和Ionis公司研发的小核酸药物相继获批上市2018年，Ionis公司研发的Inotersen由于相关递送技术的不成熟等原因，经FDA批准上市；Alnylam公司研发2010年，罗氏宣布退出RNAi研究领域，的Patisiran经FDA获批上市，是第Arrowhead接盘罗氏的RNAi平台；一...